میگلوستات براي درمان بیماري گوشه تیپ 1 خفیف تا متوسط در بزرگسالان به کار می رود.
در بیماري گوشه تیپ 1 ماده گلوزیل سرامید از بدن خارج نمی شود. ابتدا در سلول هاي سیستم ایمنی ساخته شده و باعث بزرگ شدن کبد و طحال و تغییرات در خون و استخوان می شود.
میگلوستات در درمان بیماري عصبی پیشرفته نیمن–پیک تایپ C در بزرگسالان و کودکان به کار می رود.
در بیماري نیمن پیک تایپ C گلیکوزفینگولیپید در سلولهای مغزي تجمع پیدا کرده و باعث اختلالات عصبی از جمله حرکات چشم، اختلالات تعادلی، مشکل بلع، اختلالات حافظه و تشنج می شود.

